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Alzheimer: una nuova molecola per curare la malattia

La malattia dell'Alzheimer (AD) è una condizione devastante causata dalle proteine amiloide-β (Aβ) e tau, che generano assemblaggi tossici per i neuroni. Nonostante gli sforzi nella ricerca, i meccanismi molecolari sottostanti all'insorgenza e alla progressione della malattia rimangono ancora poco chiari, ostacolando lo sviluppo di terapie efficaci. Negli ultimi 17 anni, nessun farmaco per curare l'AD è stato approvato, ma una scoperta recente potrebbe cambiare la situazione.
Nel 2022, i ricercatori della Fondazione IRCSS, in collaborazione con i colleghi dell'Istituto di Ricerche Farmacologiche Mario Negri, hanno sviluppato una nuova strategia per contrastare l'Alzheimer nella sua fase precoce, basandosi su una scoperta antecedente degli stessi autori nel 2009.
Il fulcro della scoperta è una variante naturale della proteina beta-amiloide chiamata Aβ A2V. Questa variante ha dimostrato di essere in grado di ostacolare la formazione dei depositi extracellulari delle fibrille di Aβ, bloccando così la neurotossicità tipica di questa proteina. Lo studio si è concentrato nello sviluppare una nuova strategia terapeutica per l'AD basata su questa promettente variante ed è stato testato su un modello animale.
In un esperimento su topi con fase precoce della malattia, è stata somministrata per via intranasale l'Aβ A2V per quattro settimane. I risultati hanno rivelato che la proteina-variante ha dimostrato un'efficacia nel proteggere le sinapsi dagli effetti neurotossici della beta-amiloide originale. Un aspetto importante è che il trattamento non ha causato effetti collaterali del sistema immunitario, un problema comune in altre terapie sperimentate per l'Alzheimer negli ultimi anni. Questi risultati suggeriscono che la strategia potrebbe avere un ruolo significativo nella lotta contro l'AD.
Un altro vantaggio rilevante riguarda i costi del trattamento. Rispetto ad altre possibili terapie, l'Aβ A2V ha costi di produzione relativamente bassi, in quanto deriva da un modello già presente in natura.
Nonostante la promettente scoperta, la strada verso una terapia efficace per l'Alzheimer è ancora lunga. Ulteriori studi sono necessari per definire il programma di trattamento più efficiente e per escludere eventuali effetti collaterali che potrebbero non essere emersi nei test su topi. Tuttavia, la scoperta dell'Aβ A2V rappresenta uno dei progressi più significativi degli ultimi 17 anni nella ricerca sulla malattia di Alzheimer. La speranza è che questa nuova molecola possa aprire la strada a nuove terapie e ad un futuro più luminoso per chi soffre di questa malattia neurodegenerativa.

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